FDA为Alnylam的RNAi疗法Lumasiran颁给优先审查，用于治疗1型原发性高草酸尿症

全球领先的RNAi医学上公司Alnylam Pharmaceuticals无限期，American食品保健食品管理机构（FDA）已接纳该公司lumasiran的新小儿申领（NDA），应用于疗程1型原发性高氰化尿症（PH1）。FDA还为lumasiran授予了须要审查。

Lumasiran是一种研究性、皮下给小儿的靶向羟基碱激酶1（HAO1）的RNAi疗程小儿物，悄悄开发计划应用于疗程PH1。HAO1序列丙酮碱激酶（GO）。因此通过沉默HAO1并耗尽GO酶，lumasiran可以抑制氰化盐的诱发，氰化盐是直接影响PH1流行病学生理的细胞内产物。

PH1是一种极少只见的哮喘，其中氰化盐的过量诱发导致氰化钙晶体在肾脏和细菌性中的沉积，并也许导致疼痛和散光病症的形成和肾钙化。尽管少数患者对维生素B6医学上有完全反应，但尚无批准的PH1小儿物医学上。

Lumasiran是透过Alnylam的增强稳定化学（ESC）-GalNAc-缀合物技术，可按季度透过皮下维持给小儿，并带有极低的耐用性和广泛的疗程股票价格。Lumasiran已获得American和欧洲联盟的孤儿小儿封号，American食品和小儿物管理机构（FDA）的实验性医学上封号和小儿罕只见病封号，以及欧洲保健食品管理机构（EMA）的须要保健食品（PRIME）封号。

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