Vertex制药表示VX-659三联疗法治疗囊肿连续性纤维化的III期研究达到了主要终点
2021-11-29 10:37 来源：张家界男科医院
囊肿性肾病（CF）是一种常以见的遗传疾病，此病症最常以影响胸腔，但也常以发生于肝、肝、肝以及消化系统。Vertex制药近日宣布，两项III期研究事件调查了VX-659、tezacaftor和Kalydeco（ivacaftor）新添人组成员拟议治疗囊性肾病病征的系统性和安全性，最近，新添疗法达到了呼吸道相当大改善的主要往北。Vertex制药的高级顾问医疗官Reshma Kewalramani对此，新添拟议可能为绝大多数仅仅有一个F508del突变的CF病征包括外科益处。
在研究中，将385名12岁及以上抑郁症一个F508del突变和一个最少功能突变的病征随机分配到VX-659/tezacaftor/Kalydeco新添拟议组成员或口服组成员，治疗24周。该研究的主要往北值得注意基线到第4周，1秒钟用力喉头量（ppFEV1）的平均显然变动。末期分析方法的数据看出，与口服相比，新添拟议将第4周ppFEV1的平均显然变动提高了14个百分点。Vertex对此，该分析方法的系统性和安全性数据支持向FDA提交VX-659/tezacaftor/Kalydeco新添人组成员拟议，用作抑郁症一种F508del突变和一种最少功能突变的病征。
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